DEFINITION von 'Orphan Drug'
Ein Arzneimittel oder biologisches Produkt, das einen seltenen Zustand oder eine seltene Krankheit behandelt. Das Orphan-Drug-Designation-Programm der FDA gewährt Medikamenten und biologischen Produkten (wie einem Impfstoff oder Blutprodukt) den Orphan-Status, die zur Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von seltenen Krankheiten oder Zuständen bestimmt sind, die weniger als 200.000 Menschen in den USA betreffen. oder das betrifft mehr als 200.000 Menschen, aber es wird nicht erwartet, dass sie die Kosten für die Entwicklung und Vermarktung eines Medikaments zur Behandlung der Erkrankung zurückerhalten. Ein Orphan Drug kann entweder ein neues Produkt oder ein zugelassenes Produkt sein, das zur Behandlung einer seltenen Erkrankung verwendet wird.
AUFHEBUNG 'Orphan Drug'
Die FDA Office of Orphan Products Development (OOPD) bietet Anreize für Sponsoren zur Entwicklung von Orphan Drugs. Diese Anreize umfassen jährliche Zuschussfinanzierung zur Deckung der Kosten für klinische Tests, Steuergutschriften für klinische Forschungskosten und eine siebenjährige Exklusivvermarktungsphase nach der Zulassung für ein Orphan Drug.
Eine erteilte Orphan Drug Designation ändert weder den Prozess noch die Anforderungen für eine Marktzulassung, wie zum Beispiel umfassende Studien zur Feststellung der Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments. Doch allein in den USA leiden schätzungsweise 25 Millionen Menschen unter einer von 7 000 seltenen Krankheiten oder Leiden, kombiniert mit den vielen Vorteilen der Entwicklung von Orphan-Medikamenten - wie den Anreizen der OOPD, der schnelleren FDA-Zulassung und der Möglichkeit, Kosten zu berechnen. Die hohen Preise für die Orphan-Droge haben dazu geführt, dass in den letzten Jahren zahlreiche Unternehmen ins Geschäft gekommen sind.
Seit 2014 hat das OOPD-Programm die Entwicklung und Vermarktung von mehr als 400 Arzneimitteln und Biologika für seltene Krankheiten seit 1983, dem Jahr, in dem das Orphan Drug Act (ODA) Gesetz wurde, ermöglicht. weniger als 10 in der Dekade, bevor ODA verabschiedet wurde.
Orphan Drugs kosten routinemäßig in den sechs Zahlen pro Jahr, und infolgedessen hat fast ein Drittel der Orphan Drugs einen Jahresumsatz von mehr als einer Milliarde Dollar, so Thomson Reuters. Der Orphan-Drug-Markt hat sich für Pharmaunternehmen mit einem geschätzten Marktvolumen von mehr als 50 Mrd. USD im Jahr 2011 und einer Wachstumsrate von 25,8% pro Jahr in der ersten Dekade dieses Jahrtausends zu einem lukrativen Markt entwickelt. Nicht-Orphan-Medikamente.